대표적인 희귀 심장질환 중 하나인 비대성 심근병증 분야에서 새로운 치료제가 등장하면서 임상 현장의 기대감이 높아지고 있다고 합니다. 비대성 심근병증이 어떤 병인지 자세히 알아보고 이에 대한 신약 캄지오스에 대해 알아보도록 하겠습니다.
비대성 심근병증(HCM)
비대성 심근병증이란?
심근병증이란 심장 방들의 근육벽 구조 및 기능의 진행성 손상을 지칭하며 심근병증에는 세 가지 주요 유형이 있습니다.
비대성 심근병증외에 확장성 심근병증, 제한성 심근병증이 있습니다.
◈ 확장성 심근병증 : 심실(두 개의 심장 하부 방)이 비대해집니다.
◈ 비대성 심근병증 : 심실 벽이 두꺼워지면서 뻣뻣해집니다.
◈ 제한성 심근병증 : 심실 벽이 뻣뻣해지나 반드시 두꺼워지는 것은 아닙니다.
심근병증은 여러 장애에 의해 유발될 수 있지만 확인할 수 없는 원인이 있을 수도 있습니다. 심근병증으로 인해 종종 혈액이 적절하게 공급되지 않으며, 이로 인해 숨 가쁨, 피로 등의 심부전 증상이 있을 수 있습니다.
일부 심근병증은 또한 흉통, 실신, 이상 심장 박동 혹은 급사를 유발할 수도 있습니다. 심근병증을 진단하기 위해서 의사는 환자에게 심근병증의 가족력이 있는지 확인한 후 혈액 검사, 심전도법, 흉부 X-레이, 심장초음파검사, 심장의 방사성 핵종 상(때때로) 및 심장의 자기공명영상을 실시합니다.
일부 환자의 경우에 의사는 심장 내벽에서 조직 검체를 채취하여 현미경으로 검사합니다(심내막 심장 근육 생검). 원인을 결정하는 데 필요한 또 다른 검사를 실시하기도합니다.
치료는 심근병증의 구체적인 유형 및 원인에 따라 달라집니다.
비대성 심근병증의 원인
비대성 심근병증은 거의 대부분 유전적 결함(자연적인 유전적 돌연변이, 유전된 유전적 결함)에 의해 발생합니다.
매우 극소수하게 말단비대증(대체로 뇌하수체의 비암성 종양에 의해 성장호르몬 과잉 생산으로 인한 과다한 성장), 크롬친화세포종(에피네프린 호르몬을 과도하게 생산하는 종양), 신경섬유종증(피하 및 다른 신체 부위의 신경조직이 여러 개의 부드럽고 두터운 종양들을 유발하는 유전 질환)을 가지게 됩니다.
합병증 : 심실의 두텁고 딱딱한 벽은 심장의 방들이 혈액으로 채워질 수 있도록 충분한 휴식을 하지 않습니다. 이러한 어려움은 심장이 혈액으로 채워지기까지의 시간이 부족하므로 심장 박동이 빨라지면서(운동 중에서처럼) 더욱 심해집니다.
심장이 충분히 채워지지 않기 때문에 박동마다 적은 양의 혈액을 공급합니다. 때로는 두꺼워진 심장벽은 심장을 나가는 혈류도 방해합니다. 이러한 변이를 비대성 폐색성 심근병증이라고 합니다.
심실 벽이 두터워지기 때문에, 승모판(좌심방과 좌심실 사이를 여는 판막)은 정상적으로 닫혀질 수 없게 되어 혈액이 좌심방으로 다시 유출되게 합니다(승모판 역류). 보통 이러한 판막 유출 및 비대해진 심실 벽이 이상 심장 소리(심장 잡음)를 유발합니다. 이상 심장 박동이 발생할 수 있으며, 이로 인해 급사할 수 있습니다
비대성 심근병증 증상과 진단
◈ 비대성 심근병증 증상 ◈
증상들이 다양하지만 발생하게 되면 대체로 20세 ~ 40세의 연령층에서 발생합니다. 증상은 운동 중에 처음으로 발생하며 다음과 같은 증상들이 나타납니다.
◎ 기절(실신)
◎ 숨가뿜
◎ 흉통
◎ 불규칙한 심장 박동 감각(심계항진)
실신은 대개 어떤 경고 증상도 없이 급작스럽게 발생합니다.
◈ 비대성 심근병증 진단 ◈
◎ 심장초음파검사
◎ 심장의 자기공명영상(MRI)
의사들은 보통 증상, 신체 검사 결과, 심전도 검사(ECG) 및 흉부 X-레이에 근거하여 비대성 심근병증의 진단을 의심합니다. 청진기를 통해서 들리는 심장 소리 및 어떤 잡음도 진단에 도움이 될 수 있습니다.
모든 젊은 운동선수에게 ECG와 심장초음파검사가 권장되는 것은 아니지만, 이런 모든 운동선수들에게는 추가 검사가 필요함을 나타내는 위험 인자를 평가해야 합니다. 심장초음파검사가 확진을 위한 최상의 방법이나, 심장의 MRI 또한 보다 자세한 정보를 제공할 수 있어 사용될 수 있습니다.
도관을 팔, 목 또는 다리의 혈관에서부터 심장으로 통과시키는 침습성 절차인 심장 도관술은 종종 심장의 방의 압력과 차단된 좌심실로부터의 혈류 정도를 측정하기 위해 실시합니다. 대체로 비대성 심근병증이 유전자 돌연변이에 의해 유발되기 때문에, 영향을 받은 친척을 식별하는 데 도움이 되도록 유전자 검사 또한 실시할 수 있습니다.
캄지오스
◈ 비대성 심근병증 치료 ◈
HCM은 크게 폐색성과 비폐색성으로 구분되고 지금까지 근본적으로 치료할 방법은 없었고 oHCM을 효과적으로 치료할 수 있는 약물 치료 옵션이 전무했으며 약물 치료 대신 침습적 치료 방법들이 시도됐는데, 현재 표준치료는 두꺼워진 심장 근육 부위를 수술로 절제하는 방법이 있습니다.
이런 상황에서 폐색성 비대성 심근병증 환자의 운동 기능 및 증상 개선을 적응증으로 식품의약품안전처 허가를 받은 치료제가 BMS의 캄지오스(성분명 마바캄텐)입니다.
◈ 캄지오스 기본정보 ◈
1 캡슐(301 밀리그램) 중~ 마바캄텐(미분화) 15.0 밀리그램
첨가제 : 만니톨, 히프로멜로오스, 스테아르산마그네슘,크로스카멜로오스나트륨,캡슐,이산화규소
KCCQ-23 CSS는 KCCQ-23의 신체 한계 및 전체 증상 부담 점수로 구성된다. 임상 요약 점수는(CSS) 0에서 100까지의 범위이며, 점수가 높을수록 더 나은 건강 상태를 나타낸다.
HCMSQ SoB 영역 점수는 호흡 곤란의 빈도와 중증도를 평가한다. HCMSQ 호흡 곤란 (SoB) 영역 점수의 범위는 0에서 18까지이며, 점수가 낮을수록 호흡 곤란이 덜하다는 것을 나타낸다.
◈ 삼성서울병원 순환기내과 이상철 교수 인터뷰 ◈
이 교수는 "캄지오스가 지난 2020년 학계에 처음 소개됐을 당시 치료 결과가 기대 이상을 넘어 '믿을 수 없을 만큼 좋다(Too good to be true)'고 여겨질 정도였다"면서 " oHCM의 병태생리를 개선해서 경구 복용만으로도 증상을 완화해줄 수 있는 최초의 치료제로 높은 효과와 함께 이상반응도 거의 없어 가장 주목 받는 신약이다"고 말했다.
캄지오스 허가의 근거가 된 임상은 EXPLORER-HCM 3상 연구로 이 교수는 치료 후 좌심실 유출로(LVOT) 압력차가 상당히 유의하게 개선됐다는 점에 주목했다. oHCM 치료에서 좌심실 유출로 압력차를 개선하는 것이 중요한데, 치료 30주 만에 캄지오스 치료군의 74%가 수술을 고려하지 않을 정도로 운동 후 좌심실 유출로 압력차가 50mmHg 이하로 개선된 것.
그는 "캄지오스는 전반적인 심장 수축력은 약화하지 않고 두꺼워진 심장 근육 부위에만 작용해 좌심실 유출로를 열어줬다는 점이 인상 깊다"며 "1차 평가변수로 호흡곤란 등 심장 기능 상태를 측정하는 기준인 뉴욕심장학회(NYHA) 등급의 변화를 살펴봤을 때도 환자 증상을 유의하게 개선시켰다"고 언급했다.
다만, 캄지오스가 oHCM 질환에서 획기적인 신약임에도 일부 환자만 사용할 수 있어 과도한 기대는 자제해야 한다는 시각, 여기에 더해 실제 임상현장에서의 장기효과 부분도 과제로 남아있다.
이 교수는 "캄지오스가 놀라운 신약인 것은 분명하지만 아직 일부 oHCM 환자에게서만 사용할 수 있기에 갈 길이 멀다"며 "임상 현장에 도입된 지 얼마 되지 않았기 때문에 장기적인 영향은 더 지켜봐야 할 것으로 보고 앞으로 더 좋은 신약들이 등장하기를 기대한다"고 밝혔다.
캄지오스 관련주???
캄지오스를 개발한 업체는 "(유)한국비엠에스제약"입니다.
한국비엠에스제약은 외국계 제약회사(뉴욕 소재지이며 나스닥 상장된 기업)이며 Celgene과 합병을 하면서 Oncology분야 중 고형암과 혈액암분야 모두를 아무르는 강력한 신약 파이프라인을 갖추고 있습니다. Onco, Hema, Immuno, CV, Neuro 분야로 파이프라인을 개발하고 있습니다. 지속적으로 프로젝트를 확장하고 있어 임상경력을 늘리고 있습니다.
한국비엠에스제약이 외국계 계열이라 그런지 관려주를 찾으려나 했으나 찾기 쉽지 않아 포기합니다. (없는 것 같아요ㅠㅠ)
지금까지 읽어주셔서 감사합니다.
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